5. จงอธิบายถึงการบำบัดด้วยยีน (Gene therapy)

แนวคำตอบ ::
           การบำบัดด้วยยีนเป็นเทคโนโลยีชีวภาพ ที่มุ่งบำบัดรักษาโรค ที่เกิดจากความบกพร่อง ของยีนใดยีนหนึ่ง โดยการใส่ยีนที่ทำงานได้ดีเข้าไปทดแทนหรือเสริมยีนที่บกพร่องในร่างกายของคนไข้มีขั้นตอนหลักคือ
นำยีนปกติถ่ายเข้าสู่ร่างกาย หรือเนื้อเยื่อที่บกพร่อง ยีนปกตินี้จะรวมกับจีโนมของเซลล์ เมื่อยีนแสดงออกก็จะสร้างโปรตีน ที่ปกติหรือ ผลผลิตที่ต้องการ ปัจจุบันการทำยีนบำบัดที่ใช้กันมากคือ เทคนิคการนำเซลล์ที่ต้องการเปลี่ยนแปลงยีนออกมา นอกร่างกาย แล้วทำการเปลี่ยนแปลงยีนโดยใช้ไวรัส เป็นตัวนำยีนปกติเข้าสู่เซลล์ด้วยเทคนิคพันธุวิศวกรรม ยีนจะแทรกเข้าสู่โครโมโซม ของเซลล์ จากนั้นจึงนำเซลล์ดังกล่าวใส่กลับเข้าสู่ร่างกายอีกครั้งหนึ่ง ตัวอย่างการบำบัดโรคด้วยยีน เช่น การบำบัดโรคโลหิตจางชนิดซิกเคิลเซลล์